Um ensaio clínico acaba de começar que pode levar décadas para concluir completamente, mas pode ter resultados que mudam a vida. Os pesquisadores estão testando um medicamento de limpeza de placas para a doença de Alzheimer em jovens que estão geneticamente destinados a desenvolver o devastador transtorno cerebral.
Pesquisadores da Faculdade de Medicina da Universidade de Washington estão liderando o estudarque está testando um anticorpo experimental desenvolvido pela empresa farmacêutica Eli Lilly. A droga está sendo dada a pessoas de até 18 anos que correm alto risco de Alzheimer de início precoce. Embora possa levar até 25 anos para realmente saber se esses medicamentos podem funcionar como se espera, levará muito menos tempo para obter algumas idéias valiosas sobre a natureza da de Alzheimer, dizem os pesquisadores.
O medicamento usado no julgamento é chamado RemternTuG. Destina -se a ser um sucessor de Donanemab de Eli Lilly (nome da marca Kisunla), que foi aprovado tratar a doença de Alzheimer precoce em julho de 2024. Donanemab, RemternETug e medicamentos semelhantes tentam tratar a de Alzheimer, visando uma versão mal dobrada da beta de proteína amilóide. Em pessoas com Alzheimer, este beta amilóide dobrado incorretamente se acumula no cérebro, eventualmente se formando em aglomerados resistentes conhecidos como placas (outra proteína mal dobrada, a tau, também desempenha um papel fundamental em causar a de Alzheimer).
Embora os medicamentos anti-amilóides sejam os primeiros tratamentos aprovados que se pensam atrasar a progressão de Alzheimer, as terapias atuais têm apenas um efeito modesto. Sabe -se que as placas amilóides podem começar a construir no cérebro 20 ou mais anos antes de alguém começar a mostrar sinais de Alzheimer, no entanto. E isso levou à especulação que esses medicamentos podem ser substancialmente mais eficazes e podem até impedir completamente de Alzheimer se dados a pessoas de alto risco durante o período anterior-uma hipótese de que este estudo mais recente visa testar diretamente.
O estudo, chamado ensaio primário de prevenção, inscreverá 240 pessoas de famílias que são conhecidas por transportar mutações em um dos três genes que quase sempre resultam em Alzheimer de início precoce. Incluirá pessoas que carregam essas mutações e parentes não transportadores que atuarão como uma espécie de grupo de controle. As pessoas são elegíveis para estar no estudo se tiverem 11 a 25 anos mais jovens que a idade que se espera que desenvolvam Alzheimer com base em sua história familiar (normalmente isso acontece nos 30, 40 ou 50 das pessoas).
A parte principal do estudo será dada por dois anos, com os participantes randomizados para receber o medicamento ou um placebo a cada três meses. Posteriormente, as pessoas poderão tomar a droga abertamente por mais quatro anos, se assim o desejarem. Como os voluntários são tão jovens, os pesquisadores não esperam ver mudanças em sua cognição durante o julgamento. Mas eles serão capazes de ver se a RemternTuG pode decepcionar notavelmente ou até mesmo parar o acúmulo de placa amilóide no cérebro das pessoas.
“Meu avô faleceu de Alzheimer, assim como sua mãe e todos, exceto um de seus irmãos”, disse Hannah Richardson, 24 anos, participante do julgamento de prevenção primária, em um declaração Fornecido pela Faculdade de Medicina da Universidade de Washington. “Estou feliz por estar envolvido no estudo de prevenção primária e estar envolvido na pesquisa porque sei o quão importante é”.
Os pesquisadores dizem que levará cerca de quatro a cinco anos para relatar as conclusões do primeiro estágio controlado por placebo do estudo, enquanto todo o estudo está a caminho de ser concluído até 2034. Mas planejam ficar de olho nesses pacientes para muitos anos depois. E as lições que aprendemos com esta pesquisa provavelmente ajudarão os cientistas a entender melhor o início do início e o clássico de Alzheimer.
“Este estudo inovador na população de pacientes de Alzheimer especial tem o potencial de impactar significativamente a maneira como impedimos a doença de Alzheimer, salvando indivíduos e famílias da angústia dessa doença fatal”, disse Maria C. Carrillo, diretora de ciências da Associação de Alzheimer, em IN uma declaração.
