హృదయ సంబంధ వ్యాధుల యొక్క అధిక జన్యు ప్రమాదం ఉన్న మిలియన్ల మంది అమెరికన్లకు ప్రయోగాత్మక drug షధం ఆట మారుతుంది. వారాంతంలో ప్రచురించబడిన క్లినికల్ ట్రయల్ డేటాలో, ఎలి లిల్లీ యొక్క లెపోడిసిరాన్ ప్రజల స్థాయిలను లిపోప్రొటీన్ (ఎ), లేదా ఎల్పి (ఎ) అని పిలిచే ప్రమాదకరమైన రకమైన కొలెస్ట్రాల్ స్థాయిలను నాటకీయంగా తగ్గిస్తుందని కనుగొనబడింది.
ఎలి లిల్లీ ప్రకటించారు ఆదివారం లెపోడిసిరాన్ యొక్క దశ 2 ట్రయల్ యొక్క పీర్-సమీక్షించిన ఫలితాలు, ఇందులో 300 మందికి పైగా ప్రజలు జన్యుపరంగా అధిక LP (A) కు ముందే ఉన్నారు. లెపోడిసిరాన్ యొక్క అత్యధిక మోతాదులను తీసుకునే వ్యక్తులు ఒక సంవత్సరం తరువాత LP (ఎ) స్థాయిలలో 94% తగ్గుదలని అనుభవించారు. ఈ సాధారణ జన్యు ప్రమాద కారకానికి లెపోడిసిరాన్ త్వరలో ఈ రకమైన మొదటి చికిత్సగా మారుతుందని కనుగొన్నది.
మన శరీరంలోని కొలెస్ట్రాల్ అనేక రకాల లిపోప్రొటీన్ల ద్వారా రవాణా చేయబడుతుంది. తక్కువ-సాంద్రత కలిగిన లిపోప్రొటీన్, లేదా ఎల్‌డిఎల్‌ను తరచుగా చెడు రకమైన కొలెస్ట్రాల్ అని పిలుస్తారు, ఎందుకంటే ఇది చాలా ఎక్కువ మన ధమనులలో (అథెరోస్క్లెరోసిస్) ఫలకం నిర్మించే ప్రమాదాన్ని పెంచుతుంది, ఇది గుండెపోటు, స్ట్రోక్‌లు మరియు ఇతర హృదయ సమస్యలను కలిగి ఉన్న అవకాశాలను పెంచుతుంది.
Lp (a) LDL యొక్క ఒక రూపం, అదేవిధంగా ఫలకం నిర్మించే ప్రమాదాన్ని పెంచుతుంది. క్లాసిక్ LDL మాదిరిగా కాకుండా, LP (A) స్థాయిలు ఎక్కువగా మన జన్యుశాస్త్రం ద్వారా నిర్ణయించబడతాయి, జీవనశైలి కాదు. ప్రపంచవ్యాప్తంగా ఐదుగురిలో ఒకరు జన్యుపరంగా అధిక LP (A) ను కలిగి ఉన్నారని అంచనా వేయబడింది, మరియు LP (A) ను తగ్గించగల ఇప్పటికే ఉన్న జోక్యం లేదు – కనీసం ప్రస్తుతానికి.
మా జన్యువులు ప్రోటీన్లను ఉత్పత్తి చేయడానికి కణాలకు అవసరమైన సూచనలను కలిగి ఉంటాయి, అయితే ఇది జన్యువులు వ్యక్తీకరించబడినప్పుడు మాత్రమే జరుగుతుంది. చిన్న జోక్యం చేసుకునే RNA (siRNA) అని పిలువబడే జన్యువుల యొక్క ఈ వ్యక్తీకరణను నిశ్శబ్దం చేయడానికి మన శరీరాలు కొన్నిసార్లు RNA యొక్క నిర్దిష్ట రూపాన్ని ఉపయోగిస్తాయి. ఇటీవలి సంవత్సరాలలో, శాస్త్రవేత్తలు లెపోడిసిరాన్ వంటి అదే సూత్రంపై పనిచేసే siRNA- ఆధారిత drugs షధాలను అభివృద్ధి చేశారు. LP (A) యొక్క ముఖ్య భాగం అయిన అపోలిపోప్రొటీన్ (ఎ) యొక్క కాలేయం యొక్క ఉత్పత్తిని లెపోడిసిరాన్ నిరోధిస్తుంది.
దశ 2 అల్పాకా ట్రయల్‌లో, అధిక LP (ఎ) ఉన్న 320 మందిని యాదృచ్ఛికంగా ఐదు షరతులకు కేటాయించారు; మూడు గ్రూపులకు అధ్యయనం ప్రారంభంలో లెపోడిసిరాన్ యొక్క రెండు సబ్కటానియస్ ఇంజెక్షన్లు మరియు ఆరు నెలల తరువాత వివిధ మోతాదులో ఇవ్వబడ్డాయి. మరొక సమూహానికి అధ్యయనం ప్రారంభంలో లెపోడిసిరాన్ యొక్క అత్యధిక మోతాదు మరియు ఆరు నెలల తరువాత ప్లేసిబో ఇవ్వబడింది. మరియు చివరి సమూహం ప్లేసిబోను మాత్రమే పొందింది.
లెపోడిసిరాన్ ఇచ్చిన ప్రతి ఒక్కరూ ప్లేసిబోతో పోలిస్తే LP (ఎ) లో తగ్గింపును అనుభవించారు. కానీ అత్యధిక మోతాదులో ఉన్నవారు ఆరు నెలల మార్క్ ద్వారా LP (ఎ) లో 94% తగ్గింపును చూశారు. అత్యధిక మోతాదులో ఒకే ఇంజెక్షన్ మాత్రమే ఇచ్చిన వ్యక్తులు ఒక సంవత్సరం తరువాత LP (ఎ) లో స్వల్పంగా పుంజుకున్నారు (మొత్తం 88% తగ్గింపు), అయితే రెండు ఇంజెక్షన్లు ఇచ్చిన ప్రజలు ఒక సంవత్సరం తరువాత LP (A) లో 95% తగ్గింపును కలిగి ఉన్నారు. కనుగొన్నవి ప్రచురించబడింది న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ ఆఫ్ మెడిసిన్లో.
దశ 2 ట్రయల్స్ ప్రధానంగా drug షధ భద్రతను మరింత పరీక్షించడానికి మరియు దాని సరైన మోతాదును కనుగొనడానికి ఉపయోగిస్తారు. కాబట్టి ఈ ఫలితాలను నిర్ధారించడానికి మరింత పరిశోధనలు ఉండాలి. మునుపటి డేటాతో పాటు, లెపోడిసిరాన్ సాధారణంగా సురక్షితంగా కనిపిస్తుంది, ఈ తాజా విచారణలో చికిత్సకు సంబంధించిన తీవ్రమైన ప్రతికూల సంఘటనలు లేవు. మరియు ఈ ఫలితాలు ఎంత నాటకీయంగా ఉన్నాయో చూస్తే, బయటి నిపుణులు drug షధ భవిష్యత్తు గురించి అర్థమయ్యేలా ఉత్సాహంగా ఉన్నారు.
“ఇది గొప్పది,” ఎరిక్ బ్రాండ్, ఆన్ ఆర్బర్‌లోని మిచిగాన్ విశ్వవిద్యాలయ హెల్త్ ఫ్రాంకెల్ కార్డియోవాస్కులర్ సెంటర్‌లో ప్రివెంటివ్ కార్డియాలజీ డైరెక్టర్, అతను అధ్యయనంలో పాల్గొనలేదు, చెప్పారు ఎన్బిసి న్యూస్. “ఈ మందులు ఆ లిపోప్రొటీన్‌ను దాదాపుగా తొలగించే అవకాశం ఉంది.”
ఎలి లిల్లీ ఇప్పటికే దాని కోసం వాలంటీర్లను చేర్చుకోవడం ప్రారంభించాడు దశ 3 ట్రయల్ లెపోడిసిరాన్. Drug షధం ఆశించిన విధంగా ప్రదర్శన కొనసాగిస్తే, ఇది siRNA- ఆధారిత చికిత్సలకు తాజా సాధనగా మారుతుంది. 2021 లో, ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ అల్నిలామ్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ మరియు నోవార్టిస్ యొక్క లెక్వియోలను కొన్ని జన్యు పరిస్థితులు లేదా పేలవంగా నియంత్రించే అథెరోస్క్లెరోసిస్ ఉన్నవారికి ఎల్‌డిఎల్-తగ్గించే చికిత్సగా ఆమోదించింది.
