A ciência e a medicina normalmente avançam aos trancos e barrancos. Mas de vez em quando surge um avanço genuíno que melhora substancialmente a forma como os médicos podem gerir ou tratar um problema de saúde específico.
O ano de 2024 assistiu à sua quota-parte destes avanços importantes, desde novas terapias para doenças genéticas debilitantes até um medicamento essencial semelhante a uma vacina para o VIH. Aqui está um resumo dos medicamentos e inovações deste ano que provavelmente mudarão o jogo no futuro.
Novas armas na guerra contra as superbactérias
A resistência aos antibióticos é um dos maiores desafios de saúde pública da humanidade. Muitas bactérias causadoras de doenças adaptaram-se constantemente aos medicamentos mais comuns utilizados para tratá-las, incluindo aqueles que causam infecções do trato urinário. Em outubro, o FDA aprovou um medicamento desenvolvido para combater esses vírus resistentes da ITU: o Orlynvah da Iterum Therapeutics.
Orlynvah é aprovado apenas para certas ITUs causadas por Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae ou Proteus mirabilis bactérias – especificamente ITUs que não responderam ou que não se espera que respondam a outros antibióticos. É o primeiro antibiótico desse tipo, combinando um medicamento que prolonga a duração dos antibióticos no corpo com um composto de uma subclasse de antibacterianos conhecidos como penems. Os penems têm se mostrado promissores no tratamento de uma ampla variedade de germes comumente resistentes, mas Orlynvah é o primeiro penem oral a ser aprovado.
Um fluxo constante de tratamentos inovadores é essencial para combater eficazmente a resistência aos antibióticos, dada a rapidez com que as bactérias evoluem em resposta a novos medicamentos. Mas medicamentos como o Orlynvah, desde que sejam cuidadosamente geridos, são uma arma crucial na nossa eterna batalha contra as superbactérias.
Um medicamento inovador para a esquizofrenia
Em setembro, a FDA aprovou o Cobenfy da Bristol Myers Squibb – o primeiro medicamento verdadeiramente novo para a esquizofrenia visto desde a década de 1950.
Ao longo dos anos, os cientistas criaram antipsicóticos menos agressivos, mas todos estes medicamentos funcionaram com base no mesmo princípio básico de visando o neurotransmissor dopamina em nosso cérebro. No entanto, a dopamina não é o único neurotransmissor envolvido na esquizofrenia, e simplesmente ajustar essa alavanca muitas vezes não é suficiente para manter os sintomas das pessoas sob controle.
Cobenfy é o primeiro medicamento para esquizofrenia a usar um novo mecanismo de açãovisando especificamente o neurotransmissor acetilcolina. A droga é na verdade uma combinação de dois medicamentos: xanomelina, que estimula os receptores de acetilcolina no cérebro, e cloreto de tróspio, que é projetado para bloquear quaisquer efeitos fora do alvo da xanomelina em outras partes do corpo. Em ensaios clínicos, o Cobenfy reduziu visivelmente os sintomas da esquizofrenia nas pessoas sem causar efeitos colaterais importantes.
Por mais significativo que o Cobenfy seja para as pessoas com esquizofrenia que não responderam às opções existentes, o seu valor vai além disso. Cientistas e empresas farmacêuticas serão agora motivados a desenvolver outros medicamentos à base de acetilcolina, não apenas para a esquizofrenia, mas também para outras condições neurológicas, como Doença de Alzheimer.
Uma barreira semelhante a uma vacina contra o VIH
Uma cura amplamente viável para o VIH ainda estará provavelmente a muitos anos de distância, se é que é possível. Mas a ciência fez progressos incríveis tanto no tratamento como na prevenção da infecção, que costumava ser universalmente fatal. A terapia anti-retroviral tornou possível que as pessoas que vivem com o VIH tivessem uma esperança de vida normal, por exemplo, muitas vezes sem qualquer risco de propagação da infecção a outras pessoas. As pessoas também podem tomar versões desses medicamentos como profilaxia pré-exposição (PrEP), reduzindo substancialmente as chances de contrair a infecção.
Hoje, a PrEP é normalmente tomada como uma pílula diária, embora o FDA também aprovado um tratamento de PrEP injetável que será realizado a cada dois meses em 2021 (Apretude de Viiv). Em junho passado, o futuro da PrEP tornou-se ainda mais brilhante, com o resultados divulgados do ensaio PURPOSE 1 da Gilead, que testou uma injeção semestral do seu antirretroviral lenacapavir (o medicamento já está aprovado para tratar o VIH). O ensaio de Fase III concluiu que o lenacapavir semestral teve um desempenho tão bom ou até melhor do que as opções diárias de PrEP na prevenção de infecções por VIH em mulheres cisgénero ao longo de um ano. Os resultados preliminares do ensaio PURPOSE II, relatado no outono passado, também demonstraram a eficácia da droga entre homens cisgêneros, homens trans, mulheres trans e pessoas não binárias que fazem sexo com homens. Em ambos os ensaios, estimou-se que o lenacapavir semestral é mais de 99% eficaz na prevenção do VIH, com efeitos secundários semelhantes aos dos medicamentos de PrEP existentes.
Dadas as descobertas claramente impressionantes, é quase certo que o lenacapavir será aprovado como uma nova forma de PrEP num futuro próximo. Embora a PrEP oral seja altamente eficaz na prevenção do VIH, pode ser difícil para as pessoas seguirem o regime diário necessário para uma proteção ideal. Algumas pessoas também podem enfrentar estigma e discriminação se descobrirem que tomam ou armazenam comprimidos de PrEP, observaram os especialistas. Assim, a natureza semelhante à vacina do lenacapavir poderia constituir uma opção mais conveniente e segura para a prevenção do VIH, especialmente em partes do mundo onde a prevalência do VIH permanece elevada.
Muitos cientistas externos já elogiaram a chegada do lenacapavir semestral como o avanço de pesquisa do ano. E só esta semana, Gilead anunciado que em breve testaria uma formulação anual de lenacapavir, o que a tornaria ainda mais parecida com uma típica vacina anual (se tudo correr bem, esta versão poderá ser lançada em 2027). Portanto, é provável que este medicamento e outros nos ajudem a levar o VIH cada vez mais perto da erradicação – um objectivo agora viável que antes parecia impossível.
No entanto, tal como aconteceu com os tratamentos anteriores de PrEP, permanecem questões importantes sobre o quão económica e acessível será a terapia quando estiver disponível ao público.
Os primeiros medicamentos para uma demência que encurta a vida
Doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) é uma doença genética incrivelmente rara, mas que pode afetar vidas, talvez afetando cerca de 1.000 pessoas nos EUA. Pessoas com NPC são incapazes de transportar colesterol e outros lipídios dentro de suas células, fazendo com que eles se acumulem e eventualmente danifiquem muitos órgãos, incluindo o fígado, baço e cérebro. A progressão e os sintomas da NPC podem variar, mas muitas vezes incluem demência, e a esperança média de vida dos doentes é atualmente de apenas 13 anos. Em setembro, a Food Drug Administration aprovou os primeiros medicamentos concebidos para tratar a NPC, com apenas alguns dias de intervalo: Miplyffa da Zevra Therapeutics e Aqneursa da IntraBio.
Descobriu-se que ambos os medicamentos, tomados em forma de comprimido, retardam o agravamento dos sintomas das pessoas em comparação com o placebo, mas existem diferenças importantes entre eles. Enquanto o Aqneursa é tomado sozinho, o Miplyffa será prescrito junto com uma enzima. O lançamento do Miplyffa também demorou mais, pois o medicamento só se tornou disponível comercialmente este mês. Levará algum tempo para saber se esses medicamentos podem alterar significativamente o curso da progressão da doença nas pessoas e em que grau. Mas dada a falta de outras opções até agora, estas aprovações são monumentais.
Uma nova era de tratamento contra ondas de calor
Em agosto, a farmacêutica Bayer publicou os resultados de dois ensaios bem-sucedidos de Fase III testando seu medicamento experimental elinzanetant como tratamento para ondas de calor moderadas a graves em mulheres com mais de 40 anos. um placebo, com mais de 80% das mulheres que tomam o medicamento vendo uma redução de mais de 50% em seus sintomas.
A FDA ainda precisa aprovar formalmente o medicamento, com uma decisão final prevista para julho próximo. Mas dados os resultados convincentes, uma aprovação parece muito provável. Se isso acontecer, sinalizaria uma mudança importante no tratamento desta condição comum e muitas vezes perturbadora. O Elinzanetant se tornaria o segundo medicamento não hormonal desse tipo a tratar os sintomas, afetando certos neurônios associados às ondas de calor – seguindo o aprovação do fezolinetante em 2023 – e o primeiro a fazê-lo, bloqueando dois receptores principais. Embora a terapia hormonal para ondas de calor seja segura e eficaz para a maioria das mulheres, algumas não conseguem ou não querem recebê-la. Portanto, quanto mais opções disponíveis para essa condição, melhor.
Possibilidades futuras
2024 viu muitos avanços científicos, mas há muito mais para chegar nos próximos anos.
No horizonte próximo a ter em conta: a potencial aprovação de Suzetrigina de Vertexum novo tratamento não opioide para dor aguda moderada a grave; o início dos ensaios de fase III testando novo medicamentos à base de incretinas para a obesidade e a diabetes, que poderá revelar-se ainda melhor do que os medicamentos já de grande sucesso semaglutida (Ozempic, Wegovy) e tirzepatida (Mounjaro, Zepbound), e a possível chegada de vacinas contra a gripe novas e melhoradas (incluindo alguns destinados a ser combinado com uma injeção de covid-19).
Existem também potenciais inovações um pouco mais distantes que poderão ter um tremendo impacto na medicina se a investigação continuar a mostrar resultados promissores. Os primeiros testes deste ano descobriram que a terapia genética pode restaurar substancialmente a visão de pessoas com certos distúrbios hereditários da visão, por exemplo. A partir de 2024, os cientistas também começaram a transplantar com sucesso órgãos de porcos geneticamente modificados em pessoas vivas e com doenças terminais, embora, até agora, estes tratamentos só tenham prolongado a vida por alguns meses. E talvez um dia possamos até ajudar pessoas paralisadas com certos tipos de lesões na medula espinhal a voltarem a andar usando implantes cerebrais, com base em descobertas iniciais. publicado este ano.
